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法国蒙彼利埃大学开发靶向大脑受体纳米抗体

关键词:
来源:
Nature
来源地址:
https://www.nature.com/articles/s41586-025-09265-8#auth-Philippe-Rondard-Aff1
类型:
学术文献
语种:
英语
原文发布日期:
2025-07-23
摘要:
2025年7月23日,来自法国蒙彼利埃功能基因组学研究所的Jean-Philippe Pin、Julie Kniazeff和Philippe Rondard课题组在《Nature》发表题为《Nanobody therapy rescues behavioural deficits of NMDA receptor hypofunction》的研究论文。该研究开发了一种双价双特异性纳米抗体DN13-DN1,能够特异性结合并增强代谢型谷氨酸受体2(mGlu2)的活性。通过外周给药,该纳米抗体能够穿透血脑屏障并持续存在于大脑中长达7天,显著改善两种NMDA受体功能低下小鼠模型(神经发育性苯环利定模型和遗传性GluN1敲低模型)的认知缺陷和感觉运动门控障碍。研究还发现,DN13-DN1的疗效优于传统小分子药物和IgG样抗体,且多次给药后仍能维持治疗效果而不引起受体下调或明显副作用。这一成果为纳米抗体治疗脑部疾病提供了概念验证,并为精神分裂症和GRIN障碍等疾病的治疗开辟了新途径。
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