自适应两亲性树形分子作为siRNA载体的研究

基金项目类型：

国家自然科学基金

基金项目编号：

81701815

来源网站：

国家自然科学基金委员会

来源网址：

http://www.nsfc.gov.cn/

负责人：

刘潇璇

完成单位：

中国药科大学

中文关键词：

两亲性树形分子；自适应性组装；自适应性释药；小干扰RNA；肿瘤治疗;

其他语种关键词：

Amphiphilic dendrimer;Adaptive self-assembly;Adaptive drug release;siRNA;Cancer therapy

项目类型：

青年科学基金项目

语种：

中文

开始日期：

2018-01

结束日期：

2020-12

中文摘要：

小干扰RNA（siRNA）在治疗肿瘤等重大疾病上颇有应用前景。但体内高效安全递送是提高其成药性的前提。尽管多功能载体尽管在克服siRNA体内转运屏障具有优势，但其功能协同和可控集成仍不理想。本项目利用树形分子独特结构，采用低代树形分子可控合成具有自适应、生物降解、自组装、靶向、细胞膜穿透和胞内环境响应等功能的两亲性树形分子，通过自适应调整其结构最稳定包载siRNA，实现药物富集肿瘤，高效递送至靶细胞内，响应胞内生化环境，自适应释药，产生基因沉默和抗肿瘤效果，同时可自身降解增加安全性。本项目将深入研究树形分子自适应载药和自适应释药机制、多功能协同作用及递药系统对肿瘤治疗的效果。本项目利用简便合成的低代树形分子自适应组装载药实现功能可控集成的理念为多功能药物载体设计提供新思路，对克服高效树形分子合成瓶颈、发挥其作为药物载体材料的独特优势、促进基因治疗的发展具有重要研究意义和潜在临床应用价值。