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SYSTÈME D'ABLATION DE TRANSGÈNE MÉDIÉ PAR UN VECTEUR VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ INDUCTIBLE
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
WILSON, James, M.,TRETIAKOVA, Anna, P.,GREIG, Jenny, Agnes
申请号:
USUS2012/057803
公开号:
WO2013/049493A1
申请日:
2012.09.28
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention relates to gene therapy systems designed for the delivery of a therapeutic product to a subject using replication-defective virus composition(s) engineered with a built-in safety mechanism for ablating the therapeutic gene product, either permanently or temporarily, in response to a pharmacological agent - preferably an oral formulation, e.g., a pill. The invention is based, in part, on the applicants' development of an integrated approach, referred to herein as "PITA" (Pharmacologically Induced Transgene Ablation), for ablating a transgene or negatively regulating transgene expression. In this approach, replication-deficient viruses are used to deliver a transgene encoding a therapeutic product (an RNA or a protein) so that it is expressed in the subject, but can be reversibly or irreversibly turned off by administering the pharmacological agent; e.g., by administration of a small molecule that induces expression of an ablator specific for the transgene or its RNA transcript.La présente invention concerne des systèmes de thérapie génique conçus pour l'administration d'un produit thérapeutique à un sujet utilisant une/des composition(s) de virus déficient en réplication modifié avec un mécanisme de sécurité intégré pour l'ablation du produit génique thérapeutique, de façon permanente ou temporaire, en réponse à un agent pharmacologique - de préférence une formulation orale, par exemple, une pilule. L'invention est basée, en partie, sur le développement par le demandeur d'une approche intégrée, présentement appelée « PITA » (Pharmacologically Induced Transgene Ablation : ablation de transgène pharmacologiquement induite), pour l'ablation d'un transgène ou l'expression d'un transgène de régulation négative. Dans cette approche, des virus déficients en réplication sont utilisés pour transférer un transgène codant pour un produit thérapeutique (un ARN ou une protéine) de sorte qu'il soit exprimé dans le sujet, mais puisse être désactivé de façon ré
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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