DYSFERLIN双载体的基因疗法
- 专利权人:
- 国家儿童医院研究所
- 发明人:
- 路易丝·罗迪诺-克拉帕克
- 申请号：
- CN202180033036.8
- 公开号：
- CN115605266A
- 申请日:
- 2021.05.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了编码人dysferlin蛋白的片段的重组多核苷酸。此外，还进一步描述了包含此类重组多核苷酸的质粒、病毒载体、双载体系统、细胞和组合物。此类重组多核苷酸、质粒、病毒载体、双载体系统、细胞和组合物可以被用于治疗dysferlin肌病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
