MONTANO-SUAREZ, Adriana,SOSA-MOLANO, Angela,KNUTSEN, Alan,BELLONE, Clifford,TOMATSU, Shunji,BARRERA, Luis
申请号：
USUS2013/024997
公开号：
WO2013/119715A1
申请日:
2013.02.06
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
Disclosed are methods and compositions for determining immunodominant peptides of target enzymes used in enzyme replacement therapy for lysosomal storage disorders. More specifically disclosed are immunodominant peptides for N-acetyIgalactosamine-6-suifatase (GALNS). Also disclosed are methods of inducing oral tolerance towards a target enzyme through oral administration of immunodominant peptides prior to commencing enzyme replacement therapy. More specifically disclosed is a method of inducing oral tolerance for GALNS, by orally administering specific immunodominant peptides for GALNS in subjects suffering from mucopolysaccharidosis type IVA prior to commencing enzyme replacement therapy using GALNS.La présente invention concerne des méthodes et des compositions permettant de doser les peptides immunodominants dans des enzymes cibles utilisées dans le cadre dune enzymothérapie substitutive visant à traiter les troubles du stockage lysosomial. Linvention concerne, plus précisément, des peptides immunodominants de la N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS). Linvention concerne également des méthodes dinduction dune tolérance orale envers une enzyme cible grâce à ladministration par voie orale de peptides immunodominants préalablement à la mise en œuvre dune enzymothérapie substitutive. Linvention concerne, plus précisément, une méthode dinduction dune tolérance orale à légard de la GALNS, faisant appel à ladministration par voie orale de peptides immunodominants spécifiques de la GALNS chez des sujets souffrant dune mucopolysaccharidose de type IVA préalablement à la mise en œuvre dune enzymothérapie substitutive faisant appel à la GALNS.
