Nucleases and methods of using these nucleases for inserting a sequence encoding a therapeutic α-Gal A protein such as an enzyme into a cell, thereby providing proteins or cell therapeutics for treatment and/or prevention of Fabry disease.L'invention concerne des nucléases et des méthodes d'utilisation de ces nucléases pour l'insertion dans une cellule d'une séquence codant pour une protéine thérapeutique alpha galactosidase A (α-Gal A), telle qu'une enzyme, permettant ainsi de fournir des protéines ou des agents thérapeutiques cellulaires pour le traitement et/ou la prévention de la maladie de Fabry. L'invention concerne également des compositions pour exprimer au moins une protéine alpha-Gal A.
