BERMINGHAM, Nessan Anthony,BETTENCOURT, Brian R.,BIALEK, Peter Edward
申请号:
USUS2019/064061
公开号:
WO2020/117708A1
申请日:
2019.12.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure features useful compositions and methods to treat trinucleotide repeat expansion disorders, e.g., in a subject in need thereof. In some aspects, the compositions and methods described herein are useful in the treatment of disorders associated with OGG1 activity.La présente invention concerne des compositions et des procédés pour le traitement de troubles d'expansion de répétition trinucléotidique, par exemple, chez un sujet en ayant besoin. Dans certains modes de réalisation, les méthodes décrites dans la description sont utiles dans le traitement des troubles associés à l'activité de OGG1.