Sergio Pablo SARDI,Catherine O´RIORDAN,Lisa M. STANEK,Adam PALERMO,Brenda RICHARDS,Antonius SONG
申请号：
MX2017010369
公开号：
MX2017010369A
申请日:
2016.02.09
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are RNAi molecules including a first strand containing a guide sequence and a second strand comprising a non-guide sequence where the non-guide sequence contains a bulge opposite the seed region of the guide sequences； e.g., opposite the cleavage sequence. In some aspects, the invention provides RNAi for treating Huntington's disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington' s disease.En la presente descripción se proporcionan moléculas de ARNi que incluyen una primera cadena que contiene una secuencia guía y una segunda cadena que comprende una secuencia no guía en donde la secuencia no guía contiene una protuberancia opuesta a la región semilla de las secuencias guía； p. ej., opuesta a la secuencia de escisión. En algunos aspectos, la invención proporciona ARNi para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Adicionalmente se proporcionan en la presente descripción casetes de expresión, vectores (p. ej., vectores de rAAV, adenovirales recombinantes, lentivirales recombinantes, y de HSV recombinantes), células, partículas virales y composiciones farmacéuticas que contienen el ARNi. Asimismo se proporcionan adicionalmente en la presente descripción métodos y kits relacionados con el uso del ARNi, por ejemplo, para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
