Compositions and methods for treating diseases

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专利权人:

ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド

发明人:

バリー・ジョン・バーン,ダリン・ジェイ・フォーク,クリスティーナ・パカック,ララ・ロバート・デリュソー,キャスリン・マー,デイビッド・ディ・フラー

申请号：

JP2015518552

公开号：

JP2015523998A

申请日:

2013.06.19

申请国别(地区):

JP

年份:

2015

代理人:

摘要：

The present invention provides compositions and methods of use for rAAV-mediated delivery of therapeutically effective molecules to treat diseases such as Pompe disease. This composition, in combination with various routes and methods of administration, results in targeted invention of therapeutic molecules in specific organs, tissues and cells.本発明は、ポンペ病のような疾患を治療するための治療上有効な分子のrAAV-媒介送達に関する組成物および使用方法を提供する。この組成物は、種々の投与経路および投与方法と組み合わさって、特定の器官、組織および細胞における治療分子の標的化された発明を生じる。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/