CORNELL UNIVERSITY;DE, Bishnu;SONDHI, Dolan;CRYSTAL, Ronald G.;SOSULSKI, Meredith;KAMINSKY, Stephen M.;ROSENBERG, Jonathan;STILES, Katie
发明人:
CRYSTAL, Ronald G.,STILES, Katie,SOSULSKI, Meredith,KAMINSKY, Stephen M.,SONDHI, Dolan,DE, Bishnu,ROSENBERG, Jonathan
申请号：
USUS2018/025183
公开号：
WO2018/183705A1
申请日:
2018.03.29
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
A gene therapy treatment for alpha 1-antitrypsin (AAT) deficiency is provided comprising a plasmid or viral, e.g., an AAV, vector coding for an elastase- or cathepsin G-inhibiting, oxidation-resistant human AAT with a substitution at, for example, Met358 and/or Met351.L'invention concerne un traitement de thérapie génique pour une déficience en alpha 1-antitrypsine (AAT) comprenant un plasmide ou un vecteur viral, par exemple un AAV, codant pour une AAT humaine résistante à l'oxydation, inhibant l'élastase ou la cathepsine G, avec une substitution au niveau de, par exemple, Met358 et/ou Met351.
