A型尼曼‑皮克病的基因治疗
- 专利权人:
- 建新公司
- 发明人:
- M·A·帕西尼,R·J·齐格勒,J·道奇,L·谢哈布丁,S·H·郑
- 申请号：
- CN201611138554.3
- 公开号：
- CN106729752A
- 申请日:
- 2007.02.08
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 张永新
- 摘要：
- 本发明涉及A型尼曼‑皮克病的基因治疗。本发明涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统(CNS)给予有效量的该转基因实现。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
