光遗传学技术治疗视网膜色素变性的研究进展

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作   者：

梁佳;  方冬;  陈璐;  刁滢滢;  谢婷;  邹振华;  郑惠燕;  张少冲; 

作者机构：

深圳市眼科医院暨南大学附属深圳眼科医院深圳市眼病防治研究所; 

关键词：

光敏感通道;  色素性视网膜炎;  光刺激;  光遗传学; 

期刊名称：

中华眼科杂志

i s s n：

0412-4081

年卷期：

2025 年 61 卷 001 期

页   码：

66-70

摘   要：

视网膜色素变性(RP)是一类由多种遗传因素引起的致盲性眼部疾病, 其特点是进行性视网膜光感受器细胞及色素上皮细胞功能丧失。其治疗也一直是眼科研究的重点和难点, 尽管干细胞移植、基因治疗、视网膜假体植入等在该病治疗上已经取得进展, 但目前仍然面临许多困难。光遗传学技术是一种结合光学和遗传学的新兴生物学技术, 它利用光刺激使RP的视网膜细胞表达光敏蛋白, 在一定程度上恢复患者视觉和感光能力, 但依然存在靶细胞难以选择、病毒转染的潜在风险以及视觉恢复的不确定性等局限。随着光敏蛋白敏感性不断提高, 以及更高转染效率的病毒载体不断开发, 相信光遗传学技术会帮助更多的患者恢复视觉。