Osaka University;National University Corporation Tokyo Medical and Dental University
发明人:
申请号：
EP14814254.0
公开号：
EP3010514A1
申请日:
2014.06.16
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要：
Disclosed are double-stranded antisense nucleic acid complexes that can efficiently alter the processing of RNA in a cell via an antisense effect, and methods for using the same. One method comprises contacting with the cell a double-stranded nucleic acid complex comprising: a first nucleic acid strand annealed to a second nucleic acid strand, wherein: the first nucleic acid strand comprises (i) nucleotides independently selected from natural DNA nucleotides, modified DNA nucleotides, and nucleotide analogs, (ii) no regions that have 4 or more consecutive natural DNA nucleotides, (iii) the total number of natural DNA nucleotides, modified DNA nucleotides, and nucleotide analogs in the first nucleic acid strand is from 8 to 100, and (iv) the first nucleic acid strand is capable of hybridizing to RNA inside of the cell； and the second nucleic acid strand comprises nucleotides independently selected from natural RNA nucleotides, modified RNA nucleotides, and nucleotide analogs.L'invention concerne des complexes d'acide nucléique antisens à double brin, qui peuvent altérer efficacement le traitement d'ARN dans une cellule par l'intermédiaire d'un effet antisens, et leurs procédés d'utilisation. Un premier procédé comprend la mise en contact avec la cellule d'un complexe d'acide nucléique à double brin, comprenant : un premier brin d'acide nucléique hybridé à un second brin d'acide nucléique, dans lequel: le premier brin d'acide nucléique comprend (i) des nucléotides sélectionnés indépendamment parmi des nucléotides d'ADN endogènes, des nucléotides d'ADN modifiés et des analogues de nucléotide, (ii) aucune région ayant au moins 4 nucléotides d'ADN endogènes consécutifs, (iii) le nombre total de nucléotides d'ADN endogènes, de nucléotides d'ADN modifiés et d'analogues de nucléotide dans le premier brin d'acide nucléique va de 8 à 100, et (iv) le premier brin d'acide nucléique est apte à hybrider l'ARN à l'intérieur de la cellule； et le second brin d'acide nucléique comp
