MCSWIGGEN, James,BEIGELMAN, Leonid,CHOWRIRA, Bharat,PAVCO, Pamela,FOSNAUGH, Kathy,JAMISON, Sharon,USMAN, Nassim,THOMPSON, James
申请号：
CY181100444
公开号：
CY1120292T1
申请日:
2018.04.26
申请国别(地区):
CY
年份:
2019
代理人:
摘要：
Η παρούσα εφεύρεση αφορά μεθόδους και αντιδραστήρια χρήσιμα σε ρύθμιση της γονιδιακής έκφρασης σε μια ποικιλία εφαρμογών, περιλαμβάνοντας χρήση σε θεραπευτικές εφαρμογές, διαγνωστικές εφαρμογές, εφαρμογές επικύρωσης στόχου, και γονιδιωματικής ανακάλυψης. Ειδικότερα, η εφεύρεση σχετίζεται με μικρά μόρια νουκλεϊκού οξέος, όπως μόρια βραχέος παρεμβαλλόμενου νουκλεϊκού οξέος (si-NA), βραχέος παρεμβαλλόμενου RNA (siRNA), δίκλωνου RNA (dsRNA), μικρο-RNA (miRNA) και βραχέος RNA φουρκέτας (shRNA) ικανά να διαμεσολαβούν RNA παρεμβολή (RNAi) έναντι αλληλουχιών νουκλεϊκού οξέος στόχου. Τα μικρά μόρια νουκλεϊκού οξέος είναι χρήσιμα στην αντιμετώπιση οποιασδήποτε νόσου ή πάθησης η οποία αποκρίνεται σε ρύθμιση της γονιδιακής έκφρασης ή δραστικότητας σε ένα κύτταρο, ιστό ή οργανισμό.This invention concerns methods and reagents used to regulate gene expression in a variety of applications,including use in therapeutic applications,diagnostic applications,Target validation applications,and genetic discovery. Specifically,the invention relates to small molecules of nucleic acid,as short interfering nucleic acid (si -NA) molecules,short interfering RNA (siRNA),double RNA (dsRNA),Micro -RNA (miRNA) and short RNA Furnace (shRNA) capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleus moleculesleic acid is useful in treating any disease or condition that responds to regulation of gene expression or activity in a celltissue or body.
