polynucleotides encoding peptides, proteins, enzymes, and functional fragments thereof are described. The polynucleotides of the description may be effectively released to an organ, such as the lung, and expressed within cells of the organ. The polyribonucleotides of the disclosure may be used to treat a disease or condition associated with an atp (abc) binding cassette family gene, such as abca3.polinucleotídeos codificando peptídeos, proteínas, enzimas, e fragmentos funcionais dos mesmos são descritos. os polinucleotídeos da descrição podem ser eficazmente liberados a um órgão, tal como o pulmão, e expressos dentro das células do órgão. os polirribonucleotídeos da descrição podem ser usados para tratar uma doença ou condição associada com um gene da família do cassete de ligação de atp (abc), tal como abca3.
