CASTRO, Carlos,LUCAS, Christopher,HALLEY, Patrick,BYRD, John
申请号:
USUS2019/026535
公开号:
WO2019/199787A1
申请日:
2019.04.09
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Disclosed herein are DNA origami nanostructure that can be functionalized for personalized and targeted drug delivery. The disclosed nanostructures enter cells through the endolysosomal pathway and circumvent drug resistance mechanisms in target cells. The disclosed nanostructures can be loaded small molecule drugs (e.g. anthracyclines, anti-metabolites) and nucleic acids (e.g. antisense oligonucleotides, siRNA, miRNA) with targeting and/or therapeutic antibodies against tumor-specific antigens (e.g. anti-CD33, anti-CD20) that can be modified to treat to a wide range of cancers and ultimately tailored to specific patients' needs for precision medicine.La présente invention concerne des nanostructures origami d'ADN qui peuvent être fonctionnalisées pour l'administration ciblée et personnalisée de médicament. Les nanostructures selon la présente invention pénètrent les cellules à travers la voie endolysosomale et contournent les mécanismes de résistance médicamenteuse dans les cellules cibles. Les nanostructures décrites peuvent être des médicaments de petites molécules chargées (par exemple anthracyclines, anti-métabolites) et des acides nucléiques (par exemple oligonucléotides antisens, ARNsi, ARNmi) avec des anticorps de ciblage et/ou thérapeutiques contre les antigènes spécifiques d'une tumeur (par exemple anti-CD33, anti-CD20) qui peuvent être modifiés pour traiter une large plage de cancers et adaptés finalement aux besoins spécifiques de patients pour la médecine de précision.