ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE;INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE;CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE;UNIVERSITE PIERRE ET MARIE CURIE (PARIS 6)
发明人:
MARIA-GRAZIA BIFERI,MARTINE BARKATS,THOMAS VOIT
申请号：
BR112017001725
公开号：
BR112017001725A2
申请日:
2015.07.31
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention relates to a method for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Specifically, the invention implements the use of an antisense sequence adapted to affect the alternative junction in a human sod1 pre-mRNA, thereby leading to the destruction of the skipped mRNA by the cellular mechanism.a invenção se refere a um método para o tratamento de esclerose lateral amiotrófica (als). especificamente, a invenção implementa o uso de uma sequência de antissentido adaptada para afetar a junção alternativa em um pré-mrna da sod1 humana, levando deste modo à destruição do mrna pulado pelo mecanismo celular.
