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NOVEL VIRAL VECTOR CONSTRUCT FOR NEURON SPECIFIC CONTINUOUS DOPA SYNTHESIS IN VIVO
专利权人:
发明人:
申请号:
HK12109415.4
公开号:
HK1168555A
申请日:
2012.09.24
申请国别(地区):
HK
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention relates to a one-vector expression system comprising a sequence encoding two polypeptides, such as tyrosine hydroxylase (TH) and GTP- cyclohydrolase 1 (GCH1 ). The two polypeptides can be should preferentially be expressed at a ratio between 3:1 and 15:1, such as between 3:1 and 7:1. The invention is useful in the treatment of catecholamine deficient disorders, such as dopamine deficient disorders including but not limited to Parkinsons Disease. Moreover, the present invention provides a method to deliver the vector construct in order to limit the increased production of the catecholamine to the cells in need thereof.La présente invention concerne un système dexpression à un seul vecteur comprenant une séquence codant pour deux polypeptides, comme la tyrosine hydroxylase (TH) et la GTP-cyclohydrolase 1 (GCH1). Les deux polypeptides sont de préférence exprimés selon un rapport compris entre 3/1 et 15/1, par exemple entre 3/1 et 7/1. Linvention est utile dans le traitement des troubles impliquant des déficits en catécholamine, tels que les troubles impliquant des déficits en dopamine comprenant entre autres la maladie de Parkinson. De plus, la présente invention concerne un procédé permettant dadministrer le vecteur de recombinaison de façon à limiter la production accrue de la catécholamine aux cellules en ayant besoin.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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