The present invention particularly relates to a method of treating argininosuccinate synthase deficiency (ASD), comprising administering a composition comprising mRNA encoding argininosuccinate synthase (ASS 1) to at least one of the symptoms or characteristics of ASD, To a subject in need of treatment at an effective dose and intervals such as to reduce or delay the onset, intensity, severity or frequency of the disease. In some embodiments, the mRNA is encapsulated in liposomes comprising one or more cationic lipids, one or more non-cationic lipids, one or more cholesterol-based lipids and one or more PEG-modified lipids.本発明は、特に、アルギニノコハク酸合成酵素欠損症(ASD)を治療する方法であり、アルギニノコハク酸合成酵素(ASS1)をコードするmRNAを含む組成物を、ASDの症状または特徴の少なくとも1つを、強度、重症度、若しくは頻度の点で低減させる、または発症を遅延させるような有効用量及び投与間隔で、治療を必要としている被検体に投与することを提供する。いくつかの実施形態では、mRNAを、1種以上のカチオン性脂質、1種以上の非カチオン性脂質、1種以上のコレステロール系脂質及び1種以上のPEG修飾脂質を含むリポソーム内に封入する。
