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专利权人:
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES; INC.
发明人:
SHAHROKH, ZAHRA,CALIAS, PERICLES,NATOLI, FARAH,ZHU, GAOZHONG,TEREW, JENNIFER,JIANG, YUAN,TSUNG, JAMIE,VERNAGLIA, BRIAN,PAN, JING,PFEIFER, RICHARD
申请号:
MX2013000320
公开号:
MX2013000320A
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
MX
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising a heparan N-sulfatase (HNS) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Sanfilippo Syndrome Type A.La presente invención proporciona, entre otras cosas, composiciones y métodos para suministro al CNS de enzimas lisosomales para tratamiento efectivo de enfermedad de almacenamiento lisosomal en algunas modalidades, la presente invención incluye una formulación estable para administración intratecal directa al CNS que comprende una proteína heparan N-sulfatasa (HNS), sal, y un tensoactivo de polisorbato para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo Tipo A.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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