用于减少肌脂蛋白表达以及预防和治疗肌营养不良症和心肌病的组合物及其使用方法
- 专利权人:
- 新泽西鲁特格斯州立大学
- 发明人:
- G·J·巴布
- 申请号：
- CN201880019860.6
- 公开号：
- CN110475573A
- 申请日:
- 2018.22.01
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 用于抑制肌脂蛋白(SLN)在细胞中的表达或活性以及用于预防或治疗受试者(例如,具有或倾向于具有DMD的人类患者)的杜氏肌营养不良症(DMD)并且在一些实施方案中还用于预防或治疗心肌病的组合物、重组病毒和重组病毒载体,其包括治疗有效量的SLN抑制剂。本文还描述了使用这些组合物、重组病毒和重组病毒载体的方法。这些组合物、重组病毒和重组病毒载体以及使用方法为DMD和相关的心肌病提供了基于减少SLN表达和/或活性的新疗法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
