GEORGIA TECH RESEARCH CORPORATION;EMORY UNIVERSITY
发明人:
SANTANGELO, Philip,KIRSCHMAN, Jonathan,CHO, Hee Cheol,WOLFSON, David,KIM, Nam Kyun,FERNANDEZ, Natasha
申请号：
USUS2019/020219
公开号：
WO2019/169228A1
申请日:
2019.03.01
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Embodiments of the present disclosure relate generally to expression of synthetic messenger RNA (mRNA) in target cells (e.g., a cardiac cell, such as for example and not limitation, a cardiomyocyte, a neuronal cell, a cell located within the eye, a pancreatic cell, a PSC, an IPSC, an ESC, and/or a PSC cardiomyocyte) in order to modulate and/or detect cell phenotype, and more specifically to use of a composition comprising (i) at least one (or a combination of) mRNA(s) encoding a differentiation factor, a transcription factor and/or a phenotype sensor； and (ii) a delivery vehicle, such as for example and not limitation, a cationic lipid, a polyethylenimine (PEI) derivative, a polymer, a polypeptide or peptide, a nanoparticle, or a lipid-based particle, wherein the composition is delivered to the target cell.Des modes de réalisation de la présente invention concernent d'une manière générale l'expression d'ARN messager (ARNm) synthétique dans des cellules cibles (par exemple, une cellule cardiaque, telle que par exemple et de manière non limitative, un cardiomyocyte, une cellule neuronale, une cellule située à l'intérieur de l'œil, une cellule pancréatique, une cellule souche pluripotente, une cellule souche pluripotente induite, une cellule souche embryonnaire, et/ou un cardiomyocyte de cellule souche pluripotente) afin de moduler et/ou de détecter un phénotype cellulaire, et plus particulièrement l'utilisation d'une composition comprenant (i) au moins un (ou une combinaison de) ARNm codant pour un facteur de différenciation, un facteur de transcription et/ou un capteur de phénotype ； et (ii) un vecteur d'administration, tel que par exemple et de manière non limitative, un lipide cationique, un dérivé de polyéthylènimine (PEI), un polymère, un polypeptide ou un peptide, une nanoparticule ou une particule à base de lipide, la composition étant administrée à la cellule cible.
