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VCN增强子组合物及其使用方法
- 专利权人:
- 蓝鸟生物公司
- 发明人:
- 梅丽莎·邦纳,奥利维尔·尼格拉,克里斯托弗·蒂珀
- 申请号：
- CN201780019065.2
- 公开号：
- CN108883136A
- 申请日:
- 2017.02.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了改良的基因治疗方法和组合物。在特定实施例中,基因治疗包括具有增大的疗效的造血干细胞和祖细胞组合物以及其制作和使用方法。在其它特定实施例中,本发明设想用于增大人类造血干细胞和祖细胞(HSPC)的转导效率和载体拷贝数(VCN)的组合物和方法,以产生改良的基因治疗组合物。在各个实施例中,本发明部分设想经慢病毒载体转导的HSPC群体。在各个实施例中,本发明设想治疗受试者的镰状细胞病的方法,所述方法包括向所述受试者施用有效量的本文所设想的造血细胞群体。在各个实施例中,本发明设想一种包括增加前列腺素EP受体信号传导的试剂和星形孢菌素(staurosporine)的试剂盒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
