Allosteric chaperone and its use农业专利-农业学术服务平台

专利权人:: コンシッリョナツィオナーレデッレリチェルケ;フォンダッツィオーネ・テレソン;ウニヴェルシタ・デッリ・ストゥーディ・ディ・ナポリ・”フェデリコ・セコンド”

发明人:: ジャンカルロ・パレンティ,カテリーナ・ポルト,マルコ・モラッチ,マリア・カルミナ・フェッラーラ,ベアトリーチェ・コブッチ－ポンツァーノ,ジェネローソ・アンドリア,ベアトリーチェ・コブッチ-ポンツァーノ

摘要：: The present invention relates to a lysosomal acid α-glucosidase (GAA) allosteric non-inhibiting chaperone for use in the treatment of a pathological condition characterized by a deficiency in lysosomal acid α-glucosidase (GAA), a pharmaceutical composition thereof, and a subject The invention relates to a method for increasing the activity of GAA in and a method for identifying allosteric non-inhibitory chaperones for GAA.本発明は、リソソーム酸α-グルコシダーゼ（GAA）の欠損を特徴とする病理学的状態の治療に使用するためのリソソーム酸α-グルコシダーゼ（GAA）のアロステリック非阻害性シャペロン、その医薬組成物、対象におけるGAAの活性を増加させる方法、およびGAAのためのアロステリック非阻害性シャペロンの同定方法に関する。