KIRN, David, H. (US),КЕРН Дэвид Х. (US),KOTTERMAN, Melissa (US),КОТТЕРМАН Мелисса (US),SCHAFFER, David (US),ШАФФЕР Дэвид (US)
申请号：
RU2018142768
公开号：
RU0002725286C2
申请日:
2017.05.12
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
FIELD: medicine.SUBSTANCE: proposed group of inventions relates to medicine. Disclosed is a version of the adenoassociated virus (AAV) capsid protein containing a peptide insert containing the amino acid sequence ISDQTKH. Disclosed is an isolated nucleic acid containing a nucleotide sequence which codes a variant of capsid protein AAV. Disclosed is infectious virion rAAV for heterologous nucleic acid delivery containing (a) heterologous nucleic acid and (b) a capsid comprising a variant of capsid protein AAV, into which said heterologous nucleic acid is packaged. Disclosed are a pharmaceutical composition for treating eye diseases, a method of delivering a heterologous nucleic acid into a retinal cell and using a rAAV virion for treating ocular diseases. Disclosed are methods of treating choloidrema, retinal pigment dystrophy caused by X-chromosome, moist form of age-related macular degeneration, diabetic retinopathy, diabetic macular edema and choroidal neovascularisation.EFFECT: disclosed group of inventions provides effective agents and methods for treating eye diseases.34 cl, 1 tbl, 3 ex, 11 dwgПредложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен вариант капсидного белка аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий пептидную вставку, содержащую аминокислотную последовательность ISDQTKH. Предложена изолированная нуклеиновая кислота, содержащая нуклеотидную последовательность, которая кодирует вариант капсидного белка AAV. Предложен инфекционный вирион rAAV для доставки гетерологичной нуклеиновой кислоты, содержащий (а) гетерологичную нуклеиновую кислоту и (b) капсид, содержащий вариант капсидного белка AAV, в который указанная гетерологичная нуклеиновая кислота упакована. Предложены фармацевтическая композиция для лечения глазных заболеваний, способ доставки гетерологичной нуклеиновой кислоты в клетку сетчатки и применение вириона rAAV для лечения глазных заболеваний. Предложены способы лечения хороидеремии, пигментной дистрофии сетчатки, выз
