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RNAi Agents and Methods of Inhibiting the Expression of Alpha-ENaC
专利权人:
애로우헤드 파마슈티컬스 인코포레이티드
发明人:
리, 젠,주, 루이,페이, 타오,니콜라스, 앤서니,부시, 에릭 더블유.
申请号:
KR1020197038728
公开号:
KR1020200024793A
申请日:
2018.07.05
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
RNAi agents, compositions comprising RNAi agents, and methods for inhibition of the alpha-ENaC (SCNN1A) gene are described. The alpha-ENaC RNAi agents and RNAi agent conjugates disclosed herein inhibit the expression of alpha-ENaC genes. Also described are pharmaceutical compositions comprising one or more alpha-ENaC RNAi agents, optionally in combination with one or more additional therapeutic agents. Delivery of the described alpha-ENaC RNAi agents to epithelial cells, such as lung epithelial cells, in vivo provides inhibition of alpha-ENaC gene expression and reduction of ENaC activity, which provides therapeutic benefit to subjects, including human subjects. can do.알파-ENaC (SCNN1A) 유전자의 억제를 위한 RNAi 작용제, RNAi 작용제를 포함하는 조성물, 및 방법이 기술된다. 본원에 개시된 알파-ENaC RNAi 작용제 및 RNAi 작용제 접합체는 알파-ENaC 유전자의 발현을 억제한다. 임의적으로 하나 이상의 추가적인 치료제와 함께, 하나 이상의 알파-ENaC RNAi 작용제를 포함하는 제약 조성물이 또한 기술된다. 기술된 알파-ENaC RNAi 작용제를 생체 내에서 상피 세포, 예컨대 폐 상피 세포에 전달하는 것은 알파-ENaC 유전자 발현의 억제 및 ENaC 활성의 감소를 제공하고, 이는 인간 대상체를 포함하는 대상체에게 치료 이익을 제공할 수 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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