The present invention relates to the field of gene therapy, more specifically to oligonucleotides for making a change in the sequence of a target RNA molecule present in a living cell.La presente invención se refiere a un oligonucleótido de hebra individual para dirigir una secuencia de ARN objetivo que comprende una mutación, para usarse en el tratamiento de un trastorno genético relacionado a la mutación en dicha secuencia de ARN objetivo, en donde el oligonucleótido comprende una secuencia complementaria a la secuencia de ARN objetivo y codifica la secuencia de polipéptido de tipo natural, y en donde todos los nucleósidos del oligonucleótido son ribonucleósidos de 2´-O-alquilo.
