Methods for the treatment of muscular dystrophy农业专利-农业专业知识服务系统

专利权人:: イェーガーシュミット，キャサリン;ニック，フランソワ;ルフランソワ，ジャン－ミカエル;トリバーユ，ニコラス;ドゥプレ，ピエール;ブランク，ローランド;ペソト，クリストフ;ウィゲリンク，ピエトトムバートポール;ブッシュ, アーネストディー.;ナムール，フローレンスシルビー;ブッシュ，アーネストディー．

发明人:: ブッシュ，アーネストディー．,ニック，フランソワ,イェーガーシュミット，キャサリン,ナムール，フローレンスシルビー,ブランク，ローランド,ルフランソワ，ジャン－ミカエル,ペソト，クリストフ,ドゥプレ，ピエール,トリバーユ，ニコラス,ウィゲリンク，ピエトトムバートポール,ブッシュ, アーネストディー.,ニック, フランソワ,イェーガーシュミット, キャサリン,ナムール, フローレンスシルビー,ブランク, ローランド,ルフランソワ, ジャン-ミカエル,ペソト, クリストフ,ドゥプレ, ピエール,トリバーユ, ニコラス,ウィゲリンク, ピエトトムバートポール

摘要：: The present invention inter alia treats muscular dystrophy (eg, Duchenne muscular dystrophy) using, for example, a composition, eg, a composition comprising compound (I) or a pharmaceutically acceptable salt, prodrug or metabolite thereof. About. The present invention, at least in part, provides a method for treating MD, eg, DMD, as well as a subject, eg, a subject suffering from or susceptible to MD, eg, a subject suffering from or susceptible to DMD, Methods and kits are provided for evaluating, identifying and / or treating with a composition comprising Compound (I) or a pharmaceutically acceptable salt, metabolite or prodrug thereof.本発明は、とりわけ、例えば、組成物、例えば、化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグもしくは代謝産物を含む組成物を使用する、筋ジストロフィー（例えば、デュシェンヌ型筋ジストロフィー）の処置に関する。本発明は、少なくとも部分的に、ＭＤ、例えばＤＭＤを処置するための方法、ならびに対象、例えば、ＭＤに罹患しているまたは感受性の対象、例えば、ＤＭＤに罹患しているまたは感受性の対象を、化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩、代謝産物もしくはプロドラッグを含む組成物を用いて評価、同定および／または処置するための方法およびキットを提供する。