RANA THERAPEUTICS;THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION D; INC.;라나 테라퓨틱스, 인크.;더 제너럴 하스피털 코포레이션 두잉 비즈니스 애즈 매사츄세츠 제너럴 하스피털;RANA THERAPEUTICS, INC.
发明人:
KRIEG ARTHUR M.,크리그, 아서 엠.,SUBRAMANIAN ROMESH,수브라마니안, 로메시,MCSWIGGEN JAMES,맥스위겐, 제임스,LEE JEANNIE T.,리, 지니 티.
申请号：
KR1020147035185
公开号：
KR1020150030205A
申请日:
2013.05.16
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要：
Aspects of the invention provide single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of SMN1 or SMN2. Further aspects provide compositions and kits comprising single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of SMN1 or SMN2 that comprises exon 7. Methods for modulating expression of SMN1 or SMN2 using the single stranded oligonucleotides are also provided. Further aspects of the invention provide methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating or enhancing expression of SMN1 or SMN2.본 발명의 측면은 SMN1 또는 SMN2의 발현을 활성화하거나 또는 증가시키는 단일 가닥 올리고뉴클레오타이드를 제공한다. 추가의 측면은 엑손 7을 포함하는 SMN1 또는 SMN2의 발현을 활성화하거나 또는 증가시키는 단일 가닥 올리고뉴클레오타이드를 포함하는 조성물 및 키트를 제공한다. 또한, 단일 가닥 올리고뉴클레오타이드를 사용하여 SMN1 또는 SMN2의 발현을 조절하는 방법을 제공한다. 본 발명의 추가적인 측면은 SMN1 또는 SMN2의 발현을 활성화하거나 또는 증가시키는 후보(candidate) 올리고뉴클레오타이드를 선별하는 방법을 제공한다.
