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Antisense oligonucleotides useful in treatment of Pompe Disease
专利权人:
에라스무스 유니버시티 메디컬 센터 로테르담
发明人:
베르그스마, 아체 자코버스,반 데르 발, 에릭,피즈나펠, 빌헬무스 벤세스라우스 마티아스,반 데르 플로에그, 안체 티지츠케,로이저, 아르놀더스
申请号:
KR1020167036799
公开号:
KR1020170008874A
申请日:
2015.06.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to antisense oligomer compounds that can be used in the treatment of Pompe disease and methods of modulating splicing of the GAA gene and methods of treating Pompe disease. Also, a pharmaceutical composition comprising the antisense oligomer compound is part of the present invention.본 발명은 폼페병 치료에 사용될 수 있는 안티센스 올리고머 화합물 및 GAA 유전자의 스플라이싱을 조절하는 방법 및 폼페병 치료 방법에 관한 것이다. 또한 상기 안티센스 올리고머 화합물을 포함하는 약학 조성물이 본 발명의 일부이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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