ERIC E. SWAYZE,SUSAN M. FREIER,FRANK C. BENNETT,FRANK RIGO
申请号：
MX2015004774
公开号：
MX2015004774A
申请日:
2013.10.15
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
Disclosed herein are compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds. Examples of neurodegenerative diseases that can be treated, prevented, and ameliorated with the administration C90RF72 specific inhibitors include amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), corticalbasal degeneration syndrome (CBD), atypical Parkinsonian syndrome, and olivopontocerellar degeneration (OPCD).La presente describe composiciones y métodos para reducir la expresión de C9ORF72 ARNm y proteína en un animal con inhibidores específicos de C9ORF72. Dichos métodos son útiles para tratar, prevenir, o mejorar enfermedades neurodegenerativas en un individuo con la necesidad de esto. Dichos inhibidores específicos de C9ORF72 incluyen compuestos antisentido. Ejemplos de enfermedades neurodegenerativas que pueden ser tratadas, evitadas, y mejoradas con la administración de inhibidores específicos de C9ORF72 incluyen esclerosis lateral amiotrófica (ALS), demencia frontotemporal (FTD), síndrome de degeneración corticobasal (CBD), síndrome de Parkinson atípico, y degeneración olivopontocerebelosa (OPCD).
