色素性视网膜炎的RPGR基因疗法
- 专利权人:
- 麻省眼耳科医院;UCL商业有限公司;医药研究委员会;麻省眼耳科医院；医药研究委员会；UCL商业有限公司
- 发明人:
- M·A·桑德博格,B·鲍里克,A·F·莱特,X·舒,T·李,R·阿里
- 申请号：
- CN201580051512.3
- 公开号：
- CN107206105A
- 申请日:
- 2015.07.17
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 治疗患有由于编码色素性视网膜炎GTPase调节因子(RPGR)蛋白的基因中的功能丧失突变而导致的X连锁色素性视网膜炎(XLRP)或另一种临床上定义的眼科病症的人类受试者的方法，所述方法包括将包含腺伴随病毒载体的核酸给予所述受试者，所述腺伴随病毒载体包含缩短的人RPGR cDNA。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
