抑制亨廷顿基因表达的组合物和方法
- 专利权人:
- 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 发明人:
- 黛娜·文意·沙,菲利普·哈德维格,英戈·勒尔,比吉特·布拉姆利奇,帕梅拉·谭,汉斯－彼得·沃尔洛赫尔,大卫·邦克洛特
- 申请号：
- CN200680046400.X
- 公开号：
- CN101365801A
- 申请日:
- 2006.10.27
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2009
- 代理人:
- 吴小瑛`刘春生
- 摘要：
- 本发明涉及抑制亨廷顿基因(HD基因)表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其包含具有长度小于25个核苷酸并且与所述HD基因的至少一部分基本上互补的核苷酸序列的反义链。本发明也涉及包含所述dsRNA的药用组合物和药用可接受载体；使用所述药用组合物用于治疗由所述HD基因和其突变体形式表达所引起的疾病的方法；以及用于在细胞中抑制所述亨廷顿基因表达的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
