COMPOSITION PHARMACEUTIQUE COMPRENANT UNE PROTÉINE DE FUSION DE PEPTIDE DE PÉNÉTRATION CELLULAIRE ET UNE RPE65 POUR LE TRAITEMENT DE L'AMAUROSE CONGÉNITALE DE LEBER
SHIN, Woo Ri,신우리,BAEK, Yi Yong,백이용,CHOI, Jun Sub,최준섭,KOO, Hye Cheong,구혜정
申请号：
KRKR2019/006849
公开号：
WO2019/240431A1
申请日:
2019.06.07
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention relates to a composition comprising a fusion protein of a cell-penetrating peptide and Retinal Pigment Epithelium-specific 65 kDa (RPE65) as an effective ingredient. With RPE65 increased in cell penetrability, the composition can be advantageously used for treatment of Leber's congenital amaurosis.La présente invention concerne une composition comprenant une protéine de fusion d'un peptide de pénétration cellulaire et une protéine de 65 kDa spécifique de l'épithélium pigmentaire rétinien (RPE65) utilisée comme principe actif. Avec l'augmentation de la pénétrabilité cellulaire par la RPE65, la composition peut être utilisée avantageusement pour le traitement de l'amaurose congénitale de Leber.세포 투과 펩티드와 RPE65(Retinal Pigment Epithelium-specific 65 kDa)의 융합 단백질을 유효성분으로 포함하는 조성물에 관한 것으로, 상기 조성물은 RPE65의 세포 투과성이 증가되어 있으므로 레버 선천성 흑암시 치료 용도로 유용하게 사용될 수 있다.
