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ARTIFICIAL DNA-BINDING PROTEINS AND USES THEREOF
专利权人:
FONDAZIONE TELETHON
发明人:
SURACE, Enrico Maria,MARROCCO, Elena,BOTTA, Salvatore
申请号:
EPEP2014/075212
公开号:
WO2015/075154A3
申请日:
2014.11.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention relates to proteins consisting of an artificial DNA-binding domain (DBD) and related molecules and uses thereof. In particular, the proteins are ZF-DBD or TALE-DBD and are used for the treatment of eye disorders caused by gain of function mutation. The disorder may be ADRP, in particular ADRP caused by mutation in the rhodopsin gene. The present invention also relates to a method to identify cis-regulatory elements and to modulate them via DBDs.Cette invention concerne des protéines constituées dun domaine artificiel se liant à lADN (DBD), des molécules apparentées et leurs utilisations. En particulier, les protéines sont des ZF-DBD ou TALE-DBD et sont utilisées pour traiter les troubles oculaires provoqués par gain de mutation fonctionnelle. Le trouble peut être la rétinite pigmentaire autosomique dominante (adRP), en particulier ladRP provoquée par mutation du gène de la rhodopsine. Cette invention concerne également un procédé permettant didentifier des éléments cis-régulateurs et de les moduler par lintermédiaire desdits DBD.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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