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CCAP5 gene expression-suppressing RNAi pharmaceutical composition
专利权人:
ダイセルナ ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド;協和発酵キリン株式会社
发明人:
藪内 隼人,栗原 佳奈,山田 亜由美,中橋 径子,畑中 剣太朗,戸村 志保
申请号:
JP2016525223
公开号:
JPWO2015186770A1
申请日:
2015.06.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention relates to a double-stranded nucleic acid as a drug, wherein the antisense strand has a base sequence complementary to a sequence of at least 19 consecutive nucleotides in the mRNA of any one of CKAP5 genes of SEQ ID NOs: 1 to 6, and a formula (I) ## STR1 ## wherein R1 and R2 are the same or different and are linear or branched alkyl, alkenyl or alkynyl having 12 to 24 carbon atoms, and L1 and L2 are the same or different. -CO-O- or -O-CO-, a and b are the same or different and are 1 to 3, and R3 is a hydrogen atom, alkyl having 1 to 6 carbons or alkenyl having 3 to 6 carbons The composition which suppresses CKAP5 gene expression containing the lipid particle containing the cationic lipid represented by this is provided, the pharmaceutical which consists of this composition, etc.本発明は、アンチセンス鎖が配列番号1~6のいずれか1つのCKAP5遺伝子のmRNAの連続する少なくとも19塩基の配列に相補的な塩基の配列を有する、薬物としての二本鎖核酸と、式(I)【化1】(式中、R1およびR2は、同一または異なって炭素数12~24の直鎖状または分枝状のアルキル、アルケニルもしくはアルキニルであり、L1およびL2は、同一または異なって-CO-O-または-O-CO-であり、aおよびbは、同一または異なって1~3であり、R3は水素原子、炭素数1~6のアルキルまたは炭素数3~6のアルケニルである)で表されるカチオン性脂質を含有する脂質粒子を含有するCKAP5遺伝子発現を抑制する組成物、および該組成物からなる医薬等を提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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