HTT阻遏物及其应用
- 专利权人:
- 桑格摩生物治疗股份有限公司;夏尔人类遗传治疗公司
- 发明人:
- H·S·张,D·帕斯乔恩,G·凯瑞,V·乔,L·张,E·瑞巴,S·弗洛里奇,D·克拉缇,B·费利斯,M·齐奥克,B·泽特勒,J·米勒
- 申请号：
- CN202080009478.4
- 公开号：
- CN113301909A
- 申请日:
- 2020.01.15
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本文公开了HTT阻遏物以及使用该HTT阻遏物的方法和组合物。本文公开了用于诊断、预防和/或治疗亨廷顿氏病的方法和组合物。特别地，本文提供了用于修饰(例如调节表达)HD HTT等位基因以预防或治疗亨廷顿氏病的方法和组合物，其包含mHTT阻遏物(其阻遏mHTT转录物并因此也阻遏mHTT蛋白表达)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
