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PLATEFORME POLYROTAXANE MULTI-BRAS POUR L'ADMINISTRATION PROTÉGÉE D'ACIDES NUCLÉIQUES
专利权人:
The Regents of the University of California
发明人:
申请号:
EP18861241.0
公开号:
EP3687548A1
申请日:
2018.09.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
In various embodiments a polyrotaxane carrier for in vivo delivery of a nucleic acid is provided. In certain embodiments the carrier comprises: a multi-arm polyethylene glycol (PEG) backbone comprising at least three arms; at least one cyclic compound having a cavity, where an arm of said multi-arm PEG backbone is threaded into the cavity of said cyclic compound forming an inclusion complex; a bulky moiety capping the terminal of the arm(s) threaded into said cyclic compound where said moiety inhibits dethreading of the cyclodextrin from the arm(s) of said backbone; and where at least one arm of said PEG backbone is free of cyclic compounds; and where said carrier has a net positive charge.Selon divers modes de réalisation, l'invention concerne un véhicule polyrotaxane pour l'administration in vivo d'un acide nucléique. Dans certains modes de réalisation, le véhicule comprend : un squelette de polyéthylène glycol (PEG) multi-bras comprenant au moins trois bras ; au moins un composé cyclique comportant une cavité, où un bras dudit squelette PEG multi-bras est enfilé dans la cavité dudit composé cyclique pour former un complexe d'inclusion ; un fragment volumineux qui coiffe l'extrémité terminale du ou des bras enfilés dans ledit composé cyclique, où ledit fragment inhibe la désinclusion de la cyclodextrine du ou des bras dudit squelette ; au moins un bras dudit squelette PEG est exempt de composés cycliques ; et ledit véhicule a une charge nette positive.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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