Хаслетт, Патрик,Барбиер, Энн,Калиас, Периклс,Пфайфер, Ричард
申请号：
EA201590582
公开号：
EA201590582A1
申请日:
2013.12.06
申请国别(地区):
EA
年份:
2016
代理人:
摘要：
in the present invention, among other things, offers effective treatment for sanfilippo syndrome type a (mps iiia), based on the \u0438\u043d\u0442\u0440\u0430\u0442\u0435\u043a\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0439 delivery. \u043e\u043c\u0431\u0438\u043d\u0430\u043d\u0442\u043d\u043e\u0433\u043e enzyme heparin - n - \u0441\u0443\u043b\u044c\u0444\u0430\u0442\u0430\u0437\u044b (HNS).in some versions of the invention of the present invention includes methods of treatment for sanfilippo syndrome type a (mps iiia) by \u0438\u043d\u0442\u0440\u0430\u0442\u0435\u043a\u0430\u043b\u044c\u043d\u043e\u0433\u043e of re \u043a\u043e\u043c\u0431\u0438\u043d\u0430\u043d\u0442\u043d\u043e\u0433\u043e HNS - enzyme in \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438 effective dose and with an introduction \u0442\u0435\u0440\u0430\u043f\u0435\u0432\u0442\u0438\u0447\u0435\u0441\u043a\u0438 intervals during the periodsufficient to reduce \u0433\u043b\u0438\u043a\u043e\u0437\u0430\u043c\u0438\u043d\u043e\u0433\u043b\u0438\u043a\u0430\u043d\u0430 (GAG) \u0433\u0435\u043f\u0430\u0440\u0430\u043d\u0441\u0443\u043b\u044c\u0444\u0430\u0442\u0430 to evacuate cerebral spinal fluid (csf) and \/ or urine as compared with the control.В настоящем изобретении, среди всего прочего, предлагается эффективный способ лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA), основанный на интратекальной доставке рекомбинантного фермента гепарин-N-сульфатазы (HNS). В некоторых вариантах реализации изобретения настоящее изобретение включает способы лечения синдрома Санфилиппо типа А (MPS IIIA) путем интратекального введения рекомбинантного HNS-фермента в терапевтически эффективной дозе и с терапевтически эффективным интервалом введения в течение периода, достаточного для уменьшения уровня гликозаминогликана (GAG) гепарансульфата в спинно-мозговой жидкости (CSF) и/или моче по сравнению с контрольным.
