FUQIANG CHEN,GREGORY D. DAVIS,QIAOHUA KANG,SCOTT W. KNIGHT
申请号：
BR112015012375
公开号：
BR112015012375A2
申请日:
2013.12.05
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Patent specification: "Crispr-based genome modification and regulation". The present invention provides RNA-guided endonucleases, which are designed for expression in eukaryotic cells or embryos, and methods of using RNA-guided endonuclease for directed genome modification in eukaryotic or embryo cells. fusion proteins are also provided, wherein each fusion protein comprises a crispr / cas-like protein or fragment thereof and an effector domain. The effector domain may be a cleavage domain, an epigenetic modification domain, a transcription activation domain, or a transcriptional repressor domain. Methods for using fusion proteins to modify a chromosome sequence or to regulate expression of a chromosome sequence are also provided.resumo patente de invenção: "modificação e regulação de genoma à base de crispr". a presente invenção proporciona endonucleases guiadas por rna, que são projetadas para expressão em células eucarióticas ou embriões, e métodos de uso da endonuclease guiada por rna para modificação de genoma direcionada em células eucarióticas ou em-briões. também são proporcionadas proteínas de fusão, no qual cada proteína de fusão compreende uma proteína similar à crispr/cas, ou fragmento desta, e um domínio efetor. o domínio efetor pode ser um domínio de clivagem, um domínio de modificação epigenético, um domínio de ativação de transcrição, ou um domínio repressor de transcrição. também são proporcionados métodos para uso das proteínas de fusão para modificar uma sequência de cromossomos, ou regular a expressão de uma sequência de cromossomos.
