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SYSTEMIC IN VIVO DELIVERY OF OLIGONUCLEOTIDES
专利权人:
オンコイミューニン,インコーポレイティド;ONCOIMMUNIN INC
发明人:
BEVERLY PACKARD,ビバリー パッカード,KOMORIYA AKIRA,アキラ コモリヤ
申请号:
JP2019088413
公开号:
JP2019135259A
申请日:
2019.05.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
To provide a method for the systemic in vivo delivery of oligonucleotides.SOLUTION: The invention utilizes the presence of one or plurality of HES linked to an oligonucleotide to deliver a nucleic acid sequence of interest into the cytoplasm of cells and tissues of live organisms. The delivery vehicle is nontoxic to cells and organisms. Since delivery is sequence-independent and crosses membranes in a receptor-independent manner, the delivered oligonucleotide can target complementary sequences in the cytoplasm as well as in the nucleus of live cells. Sequences of bacterial or viral origin can also be targeted. The method can be used for delivery of genes coding for expression of specific proteins, antisense oligonucleotides, siRNAs, shRNAs, Dicer substrates, miRNAs, anti-miRNAs or any nucleic acid sequence in a living organism. The living organism includes mammals, plants, and microorganisms such as bacteria, protozoa, and viruses.SELECTED DRAWING: None【課題】本発明は、オリゴヌクレオチドの全身性イン-ビボ送達のための方法を提供する。【解決手段】本発明は、生物の細胞の細胞質及び組織に注目の核酸配列を送達するために、オリゴヌクレオチドに連結された1又は複数のHESの存在を利用する。送達ベヒクルは細胞及び生物にとって非毒性である。送達は配列非依存性であり、そして受容体非依存的態様で膜を通過するので、送達されるオリゴヌクレオチドは、生きた細胞の細胞質及び核における相補的配列を標的とすることができる。細菌又はウイルス由来配列もまた標的化され得る。この方法は、生きた生物中の、特定の蛋白質の発現をコードする遺伝子、アンチセンスオリゴヌクレオチド、siRNA、shRNA、ディサー(Dicer)基質、miRNA、anti-miRNA、又は任意の核酸配列の送達のために使用され得る。生きた生物には、哺乳類、植物、並びに細菌、原生動物及びウイルスの如き微生物が含まれる。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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