INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale);Centre Hospitalier Universitaire De Nantes;Université de Nantes;Association Française contre les Myopathies
发明人:
申请号：
EP16730718.0
公开号：
EP3302521A1
申请日:
2016.06.03
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention relates to a pharmaceutical composition comprising a recombinant adeno-associated virus (r AAV) vector carrying a nucleic acid sequence encoding a functional gene under the control of regulatory sequences which express the product of said gene in the retinal cells, for use in a method for preventing or treating an inherited retinal degenerative disorder associated with mutations in said gene, wherein the pharmaceutical composition is administered during the same operative period by at least one subretinal injection in each quadrant of retina of the patient in need thereof and wherein said quadrants consist of infero-temporal retina, supero-temporal retina, infero-nasal retina and supero-nasal retina.L'invention concerne une composition pharmaceutique comprenant un vecteur de type virus adéno-associé recombinant (rAAV, pour "recombinant adeno- associated virus") comprenant une séquence d'acide nucléique codant pour un gène fonctionnel sous le contrôle de séquences régulatrices qui expriment le produit dudit gène dans les cellules rétiniennes, destinée à être utilisée dans une méthode de prévention ou de traitement d'un trouble dégénératif héréditaire de la rétine associé à des mutations dudit gène, la composition pharmaceutique étant administrée au cours d'un même cycle de traitement par au moins une injection sous-rétinienne dans chaque quadrant de la rétine du patient le nécessitant, et lesdits quadrants étant constitués par la rétine temporale inférieure, la rétine temporale supérieure, la rétine nasale inférieure et la rétine nasale supérieure.
