The present invention relates to an RNAi-derived nucleic acid molecule having intracellular penetrating ability of a novel structure and a use thereof. More particularly, the present invention relates to a RNAi-derived nucleic acid molecule having at least one nucleotide contained in a double- (Phosphorothioate), and lipophilic compounds are bonded to each other to have a superior target gene inhibiting efficiency, and it is possible to suppress the intracellular penetration ability without a separate cell transporter A novel structure of a nucleic acid molecule and a method for inhibiting the expression of a target gene using the same. The nucleic acid molecule structure according to the present invention can have intracellular penetrating ability without a separate cell carrier while maintaining excellent gene suppression efficiency by introducing both cholesterol modification and phosphorothioate modification so that it is delivered in an amount sufficient for inducing RNAi to an actual target site And thus can solve the problem of in vivo delivery which has been conventionally problematic. Therefore, the nucleic acid molecule according to the present invention can be used as a therapeutic agent for cancer or viral infection using siRNA instead of the conventional siRNA molecule.본 발명은 신규 구조의 세포 내 관통능을 가지는 RNAi 유도 핵산 분자 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 상세하게는 RNAi를 유도하는 이중가닥의 핵산 분자에 포함되어 있는 적어도 1개의 뉴클레오티드의 포스페이트 백본이 포스포로티오에이트 (Phosphorothioate) 또는 포스포로다이티오에이트 (phosphorodithioate)로 치환되고, 친유성 화합물 (lipophilic compound)이 결합된 구조를 갖도록 하여 우수한 목적 유전자 억제 효율을 가지면서도 별도의 세포 전달체 없이 세포 내 관통능을 가지는 새로운 구조의 핵산 분자 및 이를 이용한 목적 유전자의 발현 억제 방법에 관한 것이다. 본 발명에 따른 핵산 분자 구조는 콜레스테롤 변형 및 phosphorothioate modification을 함께 도입함으로써, 우수한 유전자 억제 효율을 유지하면서도 별도의 세포 전달체 없이도 세포 내 관통능을 가질 수 있어 실제 표적 부위에 RNAi 유도를 위한 충분한 양으로 전달될 수 있어 종래 문제된 in vivo 전달 문제를 해소시킬 수 있다. 이에 본 발명에 따른 핵산 분자는 종래의 siRNA 분자를 대체하여 siRNA를 이용한 암이나 바이러스 감염 치료 등에 활용될 수 있어 유용하다.
