ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ ミシガン;GENZYME CORP;REGENTS OF THE UNIV OF MICHIGAN;ジェンザイム・コーポレーション
发明人:
SIEGEL CRAIG,シーゲル，クレイグ,SHAYMAN JAMES A,シャイマン，ジェームス エイ．,NELSON CAROL ANNE,ネルソン，キャロル アン,HARRIS DAVID J,ハリス，デービッド ジェイ．,COPELAND DIANE,コープランド，ダイアン,シーゲル,クレイグ,シャイマン,ジェームス エイ.,ネルソン,キャロル アン,ハリス,デービッド ジェイ.,コープランド,ダイアン
申请号：
JP2016218570
公开号：
JP2017075151A
申请日:
2016.11.09
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide novel pharmaceutical compositions for lowering glycosphingolipid (GSL) concentrations.SOLUTION: Pharmaceutical compositions contain a UDP-glucose:N-acylsphingosine glucosyltransferase inhibitor, e.g., the compound represented by the structural formula in the figure or a physiologically acceptable salt thereof. The pharmaceutical compositions are used for treating subjects having Gaucher's or Fabry's diseases, which are associated with accumulation of GSLs.SELECTED DRAWING: None【課題】グリコスフィンゴリピド（ＧＳＬ）濃度を低下させるための新規な医薬組成物の提供。【解決手段】ＵＤＰ－グルコース：Ｎ－アシルスフィンゴシングルコシルトランスフェラーゼインヒビター、例えば以下の構造式で表される化合物またはその生理学的に許容され得る塩を含む、医薬組成物。ＧＳＬの蓄積と関連する、ゴーシェ病又はファブリー病を有する被験者を治療するための、前記医薬組成物。【選択図】なし
