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NEW COMPOUNDS FOR TREATING, DELAYING AND/OR PREVENTING A HUMAN GENETIC DISORDER SUCH AS MYOTONIC DYSTROPHY TYPE 1 (DM1)
专利权人:
发明人:
申请号:
HK14107070.2
公开号:
HK1195244A
申请日:
2014.07.11
申请国别(地区):
HK
年份:
2014
代理人:
摘要:
The current invention provides new compounds for treating, delaying and/or preventing a human genetic disorder such as myotonic dystrophy type 1 (DM1), spino-cerebellar ataxia 8 and/or Huntingtons disease-like 2 caused by expansions of CUG repeats in the transcripts of DM1/DMPK, SCA8 or JPH3 genes.La présente invention concerne de nouveaux composés pour traiter, retarder et/ou prévenir un trouble génétique humain, tel que la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), lataxie spino-cérébelleuse 8 et/ou une maladie de type Huntington 2 provoquée par des expansions de répétitions CUG dans les transcrits de gènes DM1/DMPK, SCA8 ou JPH3.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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