用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病如强直性肌营养不良症1型（DM1）的化合物
- 专利权人:
- 比奥马林技术公司
- 发明人:
- 玛丽亚·贝戈尼亚·阿吉莱拉 迭斯,彼得·克里斯蒂安·德 菲瑟,苏珊·阿列贡达·玛丽亚·马尔德斯
- 申请号：
- CN201280030219.5
- 公开号：
- CN103747805B
- 申请日:
- 2012.04.23
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 余刚`张英
- 摘要：
- 本发明提供用于治疗、延缓和/或预防人类遗传性疾病的新化合物，所述人类遗传性疾病如由DM1/DMPK、SCA8或JPH3基因的转录本中的CUG重复扩张引起的强直性肌营养不良1型（DM1）、脊髓小脑性共济失调8型和/或亨廷顿氏病样2型。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
