해드위거 필립,보르네로쉐 한스-피터,브라운 조나단 마일즈,달만 제임스 에버렛,노먼 크리스틴 케이.에이치.
申请号：
KR1020187001337
公开号：
KR1020180039621A
申请日:
2016.06.15
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention is directed to defined multijunction oligonucleotides that can have a predetermined size and composition. For example, in various embodiments, the defined multijunction oligonucleotides are in the form of defined multijunction siRNAs having an advantageous property, such as enhanced intracellular delivery and / or multi-gene suppression effects (i. E., 2,3 <； / RTI >； or more siRNA). In various embodiments, defined multidentate oligonucleotides can be synthesized by the novel synthetic intermediates and methods. Defined multidentate oligonucleotides can be used, for example, to reduce gene expression, to study biological studies, to treat or prevent medical conditions, or to generate novel or modified phenotypes in cells or organisms.본 발명은 미리 결정된 크기 및 조성을 가질 수 있는 정의된 다중 접합체 올리고뉴클레오티드에 관한 것이다. 예를 들면, 다양한 실시양태에서, 정의된 다중 접합체 올리고뉴클레오티드는 이로운 성질, 예를 들면 향상된 세포내 전달 및/또는 복수-유전자 억제 효과를 갖는 정의된 다중 접합체 siRNA의 형태로(즉, 2, 3개 또는 그보다 많은 siRNA 포함) 가질 수 있다. 다양한 실시양태에서, 정의된 다중 접합체 올리고뉴클레오티드는 신규한 합성 중간체 및 방법에 의하여 합성될 수 있다. 정의된 다중 접합체 올리고뉴클레오티드는 예를 들면 유전자 발현 감소, 생물학적 연구, 의학적 병태의 치료 또는 예방 또는 세포 또는 유기체에서 신규하거나 또는 변형된 표현형을 생성하기 위하여 사용될 수 있다.
