Farhang, Niloofar;Setton, Lori;Guilak, Farshid;Gersbach, Charles;Brunger, Jonathan;Stover, Joshua;Bowles, Robert D.
发明人:
申请号：
EP16812546.6
公开号：
EP3310395A2
申请日:
2016.06.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
Described herein are compositions and methods for treatment and prevention of low back pain. The compositions include vectors comprising nucleotide sequences encoding one or more CRISPR-Cas system guide RNAs and a RNA-directed nuclease. The methods include modulating expression of a gene in a cell using said compositions, introducing a CRISPR-Cas system into a cell comprising one or more vectors comprising said compositions, inducing site-specific DNA cleavage in a cell, and treating a subject having lower back pain, and lower back pain caused by degenerative disc disease using the compositions disclosed herein.L'invention concerne des compositions et des méthodes pour le traitement et la prévention des lombalgies. Les compositions comprennent des vecteurs contenant des séquences nucléotidiques codant pour un ou plusieurs ARN de guidage de système CRISPR-Cas et une nucléase dirigée vers l'ARN. Les procédés consistent à moduler l'expression d'un gène dans une cellule en utilisant ces compositions, à introduire un système CRISPR-Cas dans une cellule comprenant un ou plusieurs vecteurs comprenant lesdites compositions, à induire un clivage d'ADN spécifique au site dans une cellule, et à traiter un sujet présentant une lombalgie, et une lombalgie provoquée par une maladie discale dégénérative à l'aide des compositions décrites aux présentes.
