Compositions and methods for reducing the expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal having a C90RF72 specific inhibitor are disclosed herein. Also disclosed herein are compositions and methods for selectively inhibiting the C90RF72 pathogen-associated mRNA variant by administering an antisense compound that targets the region of the C90RF72 pre-mRNA starting at the start of the exon 1A and extending to the start of its exon 1B have. Such methods are useful for treating, preventing, or alleviating neurodegenerative diseases in individuals in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds.C90RF72 특이적인 억제제를 지닌 동물에서 C90RF72 mRNA 및 단백질의 발현을 감소시키기 위한 조성물 및 방법이 본원에 개시되어 있다. 또한, C90RF72 전-mRNA의 엑손 1A의 출발 부위에서 시작하여 이의 엑손 1B의 출발 부위까지의 영역을 표적화하는 안티센스 화합물을 투여함으로써 C90RF72 병원성 관련 mRNA 변이체를 선택적으로 억제하는 조성물 및 방법이 본원에 개시되어 있다. 이러한 방법은 이를 필요로 하는 개인에서 신경변성 질환을 치료하거나, 예방하거나, 완화시키는데 유용하다. 이러한 C90RF72 특이적인 억제제는 안티센스 화합물을 포함한다.
