您的位置：
首页
>
农业专利
>
详情页
用于治疗疾病的三环DNA反义寡核苷酸、组合物和方法
- 专利权人:
- 肌肉学研究协会;巴黎第六大学;伯尔尼大学;法国国家科学研究中心
- 发明人:
- 丹尼尔·舒佩利,克里斯蒂安·卢曼,丹尼斯·弗灵,路易斯·加西亚,托马斯·沃伊特
- 申请号：
- CN201080022376.2
- 公开号：
- CN102625840A
- 申请日:
- 2010.04.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2012
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了三环DNA(tc-DNA)AON以及利用tc-DNA AON调节pre-mRNA加工期间发生的剪接事件的方法。描述了三环DNA(tc-DNA)AON，其可用于在pre-mRNA加工期间促进外显子跳跃或掩蔽内含子沉默序列和/或末端茎-环序列，并引导RNase介导的加工后mRNA的破坏。本文描述的Tc-DNA AON，通过跳过肌养蛋白基因内突变的外显子23或外显子51以恢复肌养蛋白的功能性，可用于杜氏肌营养不良的治疗方法中；通过掩蔽SMN2基因中的内含子沉默序列和/或末端茎-环序列，以产生包含由外显子7编码的氨基酸序列的修饰的功能性SMN2蛋白，能够至少部分补充无功能SMN1蛋白，从而可用于脊髓性肌萎缩的治疗方法中；并且通过引导对包含3’-末端CUG重复序列的突变DM1 mRNA的破坏，可用于Steinert肌强直性营养不良的治疗方法中。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
